重大疾病
靶向治療，是在細(xì)胞分子水平上，針對已經(jīng)明確的致癌位點的治療方式（該位點可以是腫瘤細(xì)胞內(nèi)部的一個蛋白分子，也可以是一個基因片段）。
可設(shè)計相應(yīng)的治療藥物，藥物進(jìn)入體內(nèi)會特異地選擇致癌位點來相結(jié)合發(fā)生作用，使腫瘤細(xì)胞特異性死亡，而不會波及腫瘤周圍的正常組織細(xì)胞，所以分子靶向治療又被稱為“生物導(dǎo)彈”。
1、氬氦超導(dǎo)手術(shù)
氬氦超導(dǎo)手術(shù)又叫做要開刀，它是一種適應(yīng)癥非常廣的消融治療技術(shù)，對于治療多種癌癥有非常好的效果。這種治療方法可以對很多腫瘤進(jìn)行精確的冷凍切除，對于正常組織的影響比較小，一般不會對大血管造成損傷，而且術(shù)后的恢復(fù)比較快，所以在臨床上非常的受歡迎，應(yīng)用也非常的廣泛。
2、射頻消融以及微波消融
射頻消融和微波消融可以一次性毀傷較大的腫瘤病灶，并且治療的時間非常的短，效果也非常的明顯，患者不需要進(jìn)行多次手術(shù)，能夠極大的減輕患者的痛苦。這種治療方式對于治療非小細(xì)胞肺癌有非常好的效果，它能夠有效的延長患者的生命周期，改善患者的生活質(zhì)量。
3、高強(qiáng)度聚焦超聲
高強(qiáng)度聚焦超聲不能夠治療惡性腫瘤疾病，而且對于治療良性腫瘤也有非常好的效果，特別是對于子宮肌瘤，乳腺癌以及軟組織腫瘤等疾病效果非常的明顯。
4、間質(zhì)內(nèi)激光治療
間質(zhì)內(nèi)激光是使用紅外線高能量光束消融腫瘤組織的一種治療方法，它對于治療各種癌癥的效果非常好，而且不會對患者的身體造成非常大的損傷。但是這種治療方式的消融范圍比較小，所以在治療一些大型腫瘤的時候會有缺陷。
靶向治療是一種新的癌癥治療手段。它主要的治病原理是通過抑制腫瘤生長信號傳導(dǎo)通路，隔斷阻止腫瘤生長，另一方面也抑制血管生成，斷絕癌細(xì)胞的血液和養(yǎng)分供給。餓死腫瘤。還有一種是用各種單克隆抗體與其特異的生長因子或其受體進(jìn)行競爭性的結(jié)合，從而達(dá)到阻斷腫瘤細(xì)胞生長的作用。
靶向治療不同于常規(guī)放、化療的不分正常和病變細(xì)胞一起殺滅，它定位準(zhǔn)確，針對性強(qiáng)，所以毒副反應(yīng)較少，尤其適于晚期病人或無法耐受放、化療的患者。另外，多為口服用藥，服用方便，在家即可，不需住院，相對于手術(shù)治療而言，靶向治療是非常方便和輕松的。除此之外，靶向治療還可以明顯地延長患者的生存期，提高患者的生存質(zhì)量，是一種非常現(xiàn)代化的生物的癌癥治療手段。
1、價格貴
靶向治療是一種具有針對性的治療方法，也是一種被稱作為“天價”的治療方法。對于靶向治療真的是讓人又愛又恨，無奈的是很多人往往在最后因為費(fèi)用而不得不停止靶向治療。要知道在進(jìn)行靶向治療的過程中，吃靶向藥是不能隨便停藥的。如果病人吃某種靶向藥的療效較好，而且病人對靶向藥的副作用可以承受，那么這個靶向藥應(yīng)該一直吃下去，中間不能停藥。
2、耐藥性
靶向藥是比較容易出現(xiàn)耐藥的，如果腫瘤對靶向藥耐藥了，病人的病情就會加重，這種靶向藥已經(jīng)不能控制住病情了，這個時候就要停止服用該靶向藥，換別的藥或者別的治療方法，比如說化療、抗血管治療等。
抗血管治療是一種新型的腫瘤治療方法，其特點是：針對性強(qiáng)，副作用低，效果好。腫瘤異常血管生成與腫瘤進(jìn)展、發(fā)生轉(zhuǎn)移、免疫系統(tǒng)逃逸和耐藥均關(guān)系密切。早在1971年，就有研究者提出了通過阻止血管生成而延緩腫瘤進(jìn)展、延長患者生存的“餓死腫瘤”假說。
3、副作用
不同的靶向藥，毒副作用強(qiáng)弱不同。同一種靶向藥，不同的病人吃，產(chǎn)生的毒副作用強(qiáng)弱也可能不同。有些靶向藥的毒副作用是皮疹、口腔潰瘍；有的則是嘔吐、腹瀉，還有些會導(dǎo)致肺炎。如果靶向藥對患者產(chǎn)生的毒副作用太強(qiáng)，病人無法承受，這時候醫(yī)生就要考慮減少用量，或者停藥，換成另一種毒副作用小的靶向藥。
基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。
迄今為止已有三代基因治療技術(shù)。第一代是典型的單基因替換，例如Luxturna，它將具有正常功能的DNA片段送到細(xì)胞內(nèi)，置換和覆蓋致病突變基因，來修復(fù)導(dǎo)致失明的特定基因突變。
第二代包括使用基因治療來引入新的功能。例如Kymriah，一款基于基因改造的自體T細(xì)胞免疫療法。2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)其用于治療某些兒童和青年急性淋巴細(xì)胞白血病。該療法在提取患者的T細(xì)胞后，通過基因改造，將一種特定的蛋白——嵌合抗原受體（CAR）裝入T細(xì)胞以幫助它們追捕癌細(xì)胞。
第三代可能是開啟基因治療全部潛力的關(guān)鍵。它融合了一些其他技術(shù)，可以將一種新的藥物靶點引入患者體內(nèi)，使得打開、關(guān)閉以及調(diào)節(jié)治療強(qiáng)度成為可能。
腫瘤免疫治療就是通過重新啟動并維持腫瘤-免疫循環(huán)，恢復(fù)機(jī)體正常的抗腫瘤免疫反應(yīng)，從而控制與清除腫瘤的一種治療方法。包括單克隆抗體類免疫檢查點抑制劑、治療性抗體、癌癥疫苗、細(xì)胞治療和小分子抑制劑等。近幾年，腫瘤免疫治療的好消息不斷，目前已在多種腫瘤如黑色素瘤，非小細(xì)胞肺癌、腎癌和前列腺癌等實體瘤的治療中展示出了強(qiáng)大的抗腫瘤活性，多個腫瘤免疫治療藥物已經(jīng)獲得美國FDA（Food and Drug Administration, FDA）批準(zhǔn)臨床應(yīng)用。腫瘤免疫治療由于其卓越的療效和創(chuàng)新性，在2013年被《科學(xué)》雜志評為年度最重要的科學(xué)突破。
1、單克隆抗體類免疫檢查點抑制劑
（1） PD-1/PD-L1通路與PD-1/PD-L1抑制劑
抗程序性死亡蛋白1（programmed death 1, PD-1）抗體是目前研究最多，臨床發(fā)展最快的一種免疫療法。PD-1起作用在免疫反應(yīng)的效應(yīng)階段，其表達(dá)于活化的T細(xì)胞，B細(xì)胞及髓系細(xì)胞。PD-1與PD-L1的結(jié)合介導(dǎo)T細(xì)胞活化的共抑制信號，抑制T細(xì)胞的殺傷功能，對人體免疫應(yīng)答起到負(fù)調(diào)節(jié)作用。PD-1/PD-L1抑制劑能夠特異性地和腫瘤細(xì)胞上的PD-L1結(jié)合來抑制其表達(dá)，從而能夠使功能受抑制的T細(xì)胞恢復(fù)對腫瘤細(xì)胞的識別功能，從而實現(xiàn)通過自身免疫系統(tǒng)達(dá)到抗癌作用。
（2）CTLA-4 抑制劑
細(xì)胞毒性T淋巴細(xì)胞抗原4（cytotoxic T-lymphocyte antigen 4, CTLA-4）是表達(dá)于活化的T細(xì)胞表面的一種跨膜蛋白。CTLA-4作用于免疫反應(yīng)的啟動階段，其激活能夠抑制T細(xì)胞免疫應(yīng)答的啟動，從而導(dǎo)致活化的T細(xì)胞減少并阻止記憶性T細(xì)胞的生成。研究發(fā)現(xiàn)，腫瘤細(xì)胞能夠激活CTLA-4，使活化的T細(xì)胞失去活性，從而實現(xiàn)了腫瘤自身的免疫逃逸。
（3）其它類型單克隆抗體
其它如增強(qiáng)T細(xì)胞第二信號從而促進(jìn)腫瘤特異性T細(xì)胞活化和增殖的單抗類，如腫瘤壞死因子TNF受體家族的OX40和4-1BB單抗尚在研發(fā)中。
2、治療性抗體
治療性抗體是實驗室合成設(shè)計的能夠摧毀腫瘤細(xì)胞的抗體，試圖通過不同途徑來殺傷腫瘤細(xì)胞，包括抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒作用（antibody-dependent cell-mediated cytotoxity, ADCC）、補(bǔ)體依賴的細(xì)胞毒作用（complement-dependent cytotoxity, CDC）和抗體直接誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡。目前多個治療性抗體已經(jīng)獲批用于腫瘤臨床治療。
3、癌癥疫苗
癌癥疫苗是指將腫瘤抗原以多種形式，如腫瘤細(xì)胞、腫瘤相關(guān)蛋白或多肽、表達(dá)腫瘤抗原的基因等，導(dǎo)入患者體內(nèi)，克服腫瘤引起的免疫抑制狀態(tài)，激活患者自身的免疫系統(tǒng)，從而達(dá)到控制或清除腫瘤的目的的治療方法。癌癥疫苗可分為預(yù)防性疫苗和治療性疫苗。預(yù)防性疫苗，如宮頸癌疫苗，能夠有效預(yù)防某些致癌型HPV相關(guān)的宮頸疾病。首個腫瘤治療性疫苗——Sipuleucel-T疫苗于2010年4月29日被美國FDA批準(zhǔn)用于治療前列腺癌。
4、細(xì)胞治療
在沒有外界干預(yù)的情況下，人體內(nèi)可以識別腫瘤細(xì)胞的T細(xì)胞數(shù)目非常少，占比不足十萬分之一。細(xì)胞治療又稱為細(xì)胞過繼免疫治療（adoptive T cell transfer, ACT），是試圖通過外界修飾，讓普通T細(xì)胞成為能夠識別腫瘤細(xì)胞的T細(xì)胞，從而引發(fā)對腫瘤細(xì)胞的免疫作用。
